Nusinersen (CAS 1258984-36-9) er fyrsta samþykkta andsense oligonucleotide (ASO) lyfið í heiminum fyrir mænuvöðvarýrnun (SMA), með nusinersen FDA samþykki fyrir klíníska notkun. Gefið með inndælingu í mænuvökva, miðar það á og mótar SMN2 genaskiptingu til að stuðla að SMN próteinmyndun í fullri lengd og auka virkni hreyfitaugafruma. Það er hentugur fyrir SMA sjúklinga á öllum aldri og tegundum og býður upp á mikilvægan meðferðarmöguleika fyrir sjaldgæfa erfðasjúkdóma.
Tæknilýsing
|
Vöruheiti |
Nusinersen |
|
Samheiti |
Nusinersen duft, Nusinersen API |
|
Einkenni |
Hvítt eða bein-hvítt frostþurrkað duft |
|
CAS númer |
1258984-36-9 |
|
Greining |
Stærra en eða jafnt og 99,0% (HPLC, háð COA) |
|
Formúla |
C234H340N61O128P17S17 |
|
Pakki |
Tæknipakki |
|
Geymsla |
1. API (duft) Geymið frosið við -20 gráður, þétt lokað, þurrt og varið gegn ljósi; Mælt er með geymslu undir köfnunarefni. Lausn: stöðug í 6 mánuði við -80 gráður; 1 mánuður við -20 gráður. 2.Injection (SPINRAZA) Geymið í kæli við 2–8 gráður, varið gegn ljósi í upprunalegum umbúðum; ekki frjósa. Stöðugt í allt að 14 daga við minna en eða jafnt og 30 gráður; allt að 30 klukkustundir við Minna en eða jafnt og 25 gráður eftir að hafa verið fjarlægður úr umbúðum. |
|
Uppbygging |
|
Nusinersen API er mjög sértækt andsense-fákjarnahráefni til meðferðar á sjaldgæfum sjúkdómum, aðallega notað í klínískum rannsóknum og þróun á SMA meðferðum og þjónar sem kjarnavara í RNA-miðuðum sjaldgæfum sjúkdómslyfjum. Frítt sýruform nusinersen dufts er greinilega frábrugðið saltformi þess í eðlisefnafræðilegum eiginleikum, sem gerir nákvæma stjórnun á SMN2 mRNA skeytingum kleift að framleiða hagnýtt SMN prótein á skilvirkan hátt og styðja við klíníska SMA meðferð. Sem einn af traustum Kína nusinersen framleiðendum veitum við áreiðanlegan hráefnisstuðning.
Eiginleikar vöru
Með því að tileinka sér háþróaða myndun fákjarna og hreinsunartækni, nær nusinersen API hreinleika sem er meira en eða jafnt og 99,0% (HPLC), uppfyllir lyfjafræðilega- API staðla með strangt stjórnuðum óhreinindum, sem tryggir öryggi við klíníska notkun.
Sem ASO lyf binst nusinersen (CAS 1258984-36-9) sérstaklega við SMN2 gena mRNA, stjórnar splicingunni nákvæmlega til að mynda virkt SMN prótein í fullri lengd og bætir í grundvallaratriðum SMA meinafræðilega framvindu.
Þessi vara er hvítt til bein-hvítt frostþurrkað duft með stöðugri uppbyggingu, sem þarfnast geymslu við -20 gráður í ljós-þéttu lokuðu ástandi til að viðhalda langtímavirkni, passa við undirbúningsframleiðslu og inngjöf í mænuvökva.
Þetta hráefni styður meðferðarþróun fyrir SMA-sjúklinga á öllum aldri og undirtegundum og skilar -langtímameðferðaráætlunum fyrir sjaldgæfa sjúkdóma. Þetta býður upp á breitt klínískt og markaðsvirði.
Fullt-gæðaeftirlit og stöðug gæði
Full-eftirlit með rekjanleika ferli
Við komum á fullt-gæða rekjanleikakerfi keðju frá hráefnisfóðrun til nusinersen duftlosunar, með fullkomnu COA fyrir hverja lotu og rauntímavöktun á lykilferlum til að tryggja sannanleg gæði.
Strangt samræmi við staðla
Í samræmi við gæðaforskriftir ICH og lyfja-API eru fjölvíddarprófanir (HPLC hreinleiki, óhreinindi, raki osfrv.) gerðar. Nusinersen API heldur stöðugum hreinleika sem er meira en eða jafnt og 99,0%, með óhreinindum langt undir lyfjaskrármörkum til að uppfylla alþjóðlega lyfjastaðla.
Stöðug hagræðing gæðakerfis
Með því að treysta á fullþroska framleiðslukerfi og reglulegar gæðaúttektir fínstillum við stöðugt ferla og prófunaraðferðir til að tryggja samkvæmni-til-lotu í nusinersen (CAS 1258984-36-9), sem veitir viðskiptavinum stöðugt framboð á hráefni til langs tíma.
Umsóknarsviðsmyndir
Nusinersen (CAS 1258984-36-9), fyrsta markvissa hráefni heims fyrir SMA, hefur nákvæma RNA-stjórnun og hefur kjarnagildi í greiningu sjaldgæfra sjúkdóma, meðferð og rannsóknum á lyfjum.
Kjarnahráefni fyrir klíníska meðferð:Sem lykil-API Spinraza er það notað til að undirbúa lyf í mænuvökva, sem veitir markvissa meðferð fyrir SMA sjúklinga á öllum aldri og undirtegundum til að bæta hreyfivirkni.
R&D pallur fyrir sjaldgæfa sjúkdóma lyf
Sem ASO-viðmiðunarvara býður hún upp á ferlatilvísanir og sannprófun á aðferðum fyrir svipuð RNA-miðuð lyf, sem knýr framþróun sjaldgæfra sjúkdómsmeðferðartækni.
Flutningsaðili fyrir mótunarferlisþróun
Með stöðugum eiginleika frostþurrkaðs dufts, hámarkar það ASO lyfjablöndur og afhendingarkerfi, kannar þægilegri lyfjagjafarleiðir til að bæta fylgni sjúklinga.
Verkfæri fyrir vísinda- og grunnrannsóknir
Það er mikið notað í SMA meingerð og rannsóknum á SMN próteinvirkni, sem styður vísindamenn við að greina meinafræðilega aðferðir og kanna ný markmið og meðferðir.
Stuðningur við birgðakeðju á heimsvísu
Við afhendum alþjóðlegum lyfjafyrirtækjum há-hreinleiki lyfja-gæða API, sem tryggir stór-framleiðsla á SMA lyfjum sem faglegir Kína nusinersen birgjar.
Pökkun og flutningur
Nusinersen (CAS 1258984-36-9), mjög virkt ASO API af lyfjagráðu, er pakkað og flutt í ströngu samræmi við kaldkeðjustaðla til að vernda vöruvirkni og stöðugleika að fullu. Nánar tiltekið sem hér segir:
Sérsniðnar hlífðar umbúðir
Lyfjafræðilega-léttir-heldir álpappírspokar með lofttæmisþéttingu, raka-heldum stuðpúða og þurrísílát eru notaðir sem aðlagast -20 gráðu geymslu til að einangra ljós, raka og hitasveiflur.
Fullt-ferlishitastig-Stýrður kuldi-Keðjuflutningar
Fullt-tengt hitaeftirlitsnet er byggt upp, með rauntíma-hitamælingu við afhendingu til að halda nusinersen API við -20 gráður og forðast gæðaáhættu.
Samhæft alþjóðleg geymsla og flutningur
Í ströngu samræmi við alþjóðlegar API flutningsreglur og kröfur um tollskýrslu eru fullkomnar hitastigsskrár og skjöl veitt fyrir örugga alþjóðlega afhendingu.
Sveigjanleg aðlögun forskrifta
Margar-forskriftir sérsniðnar umbúðir og undir-pökkunaráætlanir eru fáanlegar fyrir sérsniðnar nusinersen, aðlagaðar til að mæta R&D og framleiðsluþörfum á mismunandi mælikvarða.
Kostir okkar
Stöðug framleiðslugeta
Með þroskuðum stórum-framleiðslulínum tryggjum við stöðugt-langtímaframboð af nusinersen á lager með jöfnum lotugæði fyrir rannsóknir og þróun og iðnaðarframleiðslu.
Há-hefðbundin gæðaeftirlit
Strangt gæðaeftirlit með fullri-ferli tryggir að hreinleika- og óhreinindavísitölur nusinersen dufts uppfylli alþjóðlega lyfjastaðla fyrir öruggar og áreiðanlegar vörur.
Sérsniðin tækniaðstoð
Fagleg teymi bjóða upp á sérsniðna samsetningu og-undirpökkunarþjónustu með skjótum viðbrögðum og fullkomnum tækniskjölum til að flýta fyrir framvindu verkefnisins.
Örugg og skilvirk flutningastarfsemi
Faglegur kalda-keðjuflutningur með rekjanlegri hitastýringu tryggir skilvirka afhendingu á heimsvísu og býður viðskiptavinum upp á -lausa kaupupplifun.
Algengar spurningar
Nusinersen (CAS 1258984-36-9) er framleitt með þroskaðri nýmyndun og ströngu gæðaeftirliti, með miklum hreinleika og lotusamkvæmni fyrir rannsóknir og þróun til iðnaðar. Það styður SMA lyfjaþróun, hagræðingu lyfjaforma og undirbúning í stórum stíl, sem styður nákvæmni lyf. Sem veitandi nusinersen framleitt í Kína, bjóðum við upp á magn af nusinersen duft og framboðslausnir til að flýta fyrir lyfjaverkefnum með sjaldgæfum sjúkdómum. Viðskiptavinir geta keypt nusinersen hjá okkur og ókeypis sýnishorn frá nusinersen er fáanlegt til mats sé þess óskað.
maq per Qat: Nusinersen, Spinal Muscular Atrophy
